基因增強療法是一種眼部基因轉移方法，用于治療當存在遺 傳性疾病時，由于功能蛋白表現不足而導致的常染色體隱性 或X連鎖性視網膜營養(yǎng)不良。1,2對于視網膜營養(yǎng)不良，遺傳 缺陷會導致特定的視覺障礙（例如，先天性色覺缺陷、全色 盲、先天性靜止性夜盲等）和/或視網膜退化（例如，光感 受器營養(yǎng)不良、黃斑營養(yǎng)不良、脈絡膜營養(yǎng)不良和玻璃體視 網膜綜合征）。當沒有顯性負性競爭或沉默效應時，治療載 體的轉染可以恢復一個或多個組織表現功能性蛋白產物的能 力，這可以恢復視覺功能或防止解剖學惡化。3,4已經嘗試了 多種眼部基因轉移方法，包括玻璃體內、脈絡膜上和視網膜 下，這些方法的適用性取決于載體對目標組織的可及性和趨 向性、期望治療區(qū)域的位置、大小和分布、對非目標轉染的 擔憂，以及利用眼睛的免疫特權以防止有害的醫(yī)源性炎癥反 應的必要性。

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