Rapamycin (Sirolimus)是一種特定的 mTOR 抑制劑，在 HEK293細(xì)胞中，IC50 為 ~0.1nM。
Rapamycin作用于HEK293細(xì)胞，抑制內(nèi)源性mTOR活性，IC50為~0.1nM,而iRap和AP21967 作用時，IC50分別為~5 nM 和~10 nM。Rapamycin處理釀酒酵母，誘導(dǎo)細(xì)胞周期停在G1/S期，且抑制翻譯。Rapamycin顯著抑制T98G和U87-MG細(xì)胞活力，這種作用具有劑量依賴性，IC50分別為2nM和1μM，而對U373-MG細(xì)胞沒有作用活性，IC50>25μM。Rapamycin(100 nM) 作用于對Rapamycin敏感的U87-MG和T98G細(xì)胞，通過抑制mTOR功能，而誘導(dǎo)細(xì)胞周期停在G1期，也誘導(dǎo)自噬而不是凋亡。
在體內(nèi)，Rapamycin 處理，特定阻斷mTOR下游靶點(diǎn)，如p70S6K磷酸化和激活，和PHAS-1/4E-BP1導(dǎo)致的eIF4E抑制釋放，*阻斷跖肌重量和纖維尺寸的肥厚增高。短期Rapamycin處理,即使按zui低劑量0.16 mg/kg處理, 強(qiáng)抑制p70S6K活性, 與提高的腫瘤細(xì)胞死亡和Eker腎臟腫瘤壞死相關(guān)。Rapamycin作用于CT-26移植瘤模型，通過降低VEGF產(chǎn)量，及阻斷VEGF誘導(dǎo)的內(nèi)皮細(xì)胞信號，而抑制轉(zhuǎn)移性腫瘤生長和血管新生。Rapamycin每天按4mg/kg劑量處理C6移植瘤，顯著降低腫瘤生長，和腫瘤血管通透性。

C₅₁H₇₉NO₁₃